諾西那生鈉70萬(wàn)一針治什么病

諾西那生鈉70萬(wàn)一針治什么?。亢芏嗳硕紵o(wú)法理解，諾西那生鈉為何這么貴，很難相信一針下去就可以讓全家傾家蕩產(chǎn)，但由于中國(guó)目前進(jìn)口的諾西那生鈉是唯一治療SMA的病，所以才會(huì)這么貴，具體可以看看本站提供的介紹。

諾西那生鈉70萬(wàn)一針治什么病

脊髓性肌萎縮癥（SMA）

據(jù)報(bào)道，脊髓性肌萎縮是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，也被稱(chēng)為“嬰幼兒遺傳病的殺手”。 根據(jù)發(fā)作的年齡和獲得的運(yùn)動(dòng)里程，SAM分為SMA-I，II，III和IV。 如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I兒童將無(wú)法存活至兩歲。 目前，中國(guó)唯一用于治療該疾病的藥物是諾西那生鈉注射液。

諾西那生鈉為何這么貴

首先，它是一種新藥。

新藥的開(kāi)發(fā)成本很高。 《美國(guó)醫(yī)學(xué)雜志》于今年3月發(fā)表了一篇論文，估計(jì)從2009年到2018年研發(fā)的新藥平均成本：13億美元和90億人民幣。同時(shí)，新藥的專(zhuān)利保護(hù)期僅為20年。二十年后，世界各地的制藥廠都可以隨意模仿，這毫無(wú)價(jià)值，因此，它必須在20年內(nèi)返還研發(fā)費(fèi)用，同時(shí)還要讓投資者賺錢(qián)。否則，誰(shuí)愿意投資和開(kāi)發(fā)新藥？

第二個(gè)原因是它是一種罕見(jiàn)的疾病藥物。

SMA的疾病在全球范圍內(nèi)只有不到50萬(wàn)患者，而在中國(guó)只有30,000-50,000。隨著病人的減少，利潤(rùn)微薄但周轉(zhuǎn)迅速的道路被封鎖了，為了收回成本，它只能是昂貴的，諾西那生鈉注射液由渤健公司推出，為了治療SMA，實(shí)際上還有另一種叫做Zolgensma的藥物，諾華制藥公司以210萬(wàn)美元的價(jià)格推出，被稱(chēng)為“世界上最昂貴的藥物”。

如何看待諾西那生鈉70萬(wàn)一針

1 沒(méi)什么特別的看法，罕見(jiàn)病受眾小，導(dǎo)致研發(fā)成本高，醫(yī)藥公司不是福利機(jī)構(gòu)，一切科研目的都是為了盈利。

2 國(guó)外使用價(jià)格較低并不是定價(jià)低，這款藥物全球定價(jià)區(qū)別不大，區(qū)別在于西方國(guó)家更好的保險(xiǎn)制度和大額度的政府補(bǔ)貼，國(guó)內(nèi)目前寄希望于藥物公司降低價(jià)格是不現(xiàn)實(shí)的，只能期待政府部門(mén)針對(duì)兒童罕見(jiàn)病提供額外補(bǔ)助。